Tema: Razvoj terapije za redke genetske bolezni

»Najinemu Urbančku so diagnosticirali redko genetsko bolezen, hudo nevrorazvojno motnjo – sindrom CTNNB1.«

»Naša družina je financirala izdelavo zdravila za prvo leto. Projekt traja dve leti. Plačati moramo tudi klinično študijo.«

»Upam, da bomo tako našli še kakšnega otroka v Sloveniji, ki mu bo genska terapija lahko spremenila življenje.«

»Za Miloša smo v stiku z zdravniki in strokovnjaki po vsem svetu in držimo pesti, da bo sprejet v klinično študijo oz. da bo prejel katero od poskusnih zdravljenj, saj to trenutno zanj predstavlja edino rešitev.«

»Povezujemo se z vrhunskimi strokovnjaki in zdravniki iz tujine ter specializiranimi bolnišnicami in zdravstvenimi centri v tujini ter referenčnimi centri za redke bolezni.«

»V okviru projekta staršem mladih borcev nudimo tudi vso pomoč in podporo pri urejanju postopka za zdravljenje in preglede v tujini, tudi v primeru, ko jih na zdravljenje pošljejo slovenski zdravniki.«